L'Agence européenne du médicament (EMA) a franchi une étape capitale en approuvant le tout premier traitement créé à l'aide du système d'édition génomique Crispr. Cette décision historique concerne le Casgevy, destiné aux patients âgés de plus de 12 ans atteints de formes graves de drépanocytose ou de bêta-thalassémie, deux maladies sanguines d'origine génétique particulièrement invalidantes.
Le processus d'approbation
Suite à cette étape, l'autorité sanitaire a sollicité, le vendredi 15 décembre, l'approbation formelle de la Commission européenne pour le Casgevy. Cette formalité étant sur le point d'être achevée, la responsabilité de définir les conditions d'utilisation et les coûts associés au traitement reviendra désormais aux États membres.
Une succession d'accords
Après avoir reçu l'aval de l'agence de santé britannique le 16 novembre et celui de la Food and Drug Administration américaine le 8 décembre, les entreprises à l'origine de ce produit novateur, Vertex Pharmaceuticals et Crispr Therapeutics, peuvent légitimement se réjouir de cette série d'approbations.
Une avancée majeure pour la médecine
L'approbation par l'EMA de ce traitement Crispr représente une avancée cruciale dans le domaine de la médecine. Elle ouvre la voie à une approche thérapeutique innovante et ciblée pour traiter des maladies génétiques graves. Cette validation confirme le potentiel révolutionnaire de la technologie Crispr et sa capacité à redéfinir le paysage médical, offrant ainsi de nouvelles perspectives de traitement pour un large éventail de pathologies génétiques.